NCT05948943Recrutement en cours
Alpelisib in Pediatric and Adult Patients With Lymphatic Malformations Associated With a PIK3CA Mutation.
Résumé
The main purpose of this study in participants with PIK3CA-mutated LyM is to assess the change in radiological response and symptom severity upon treatment with alpelisib film-coated tablets (FCT) as compared to placebo.
Critères d'inclusion
1. Signed informed consent and assent (when applicable) from the participant, parent, legal authorized representative or guardian. 2. Participant must be willing to remain at the clinical site as required by the protocol and be willing to adhere to study restrictions and examination schedules. 3. Participant has a physician confirmed and documented diagnosis of a symptomatic LyM at the time of informed consent (Note: the physician must confirm that the LyM cannot be included under the PROS diagnostic criteria). 4. Participant is not considered as a candidate for or is not willing to receive non-drug therapies including but not limited to sclerotherapy, embolization, and surgery until the completion of Week 24 in Stage 1 and 2. 5. Participant has evidence of a somatic mutation(s) in the PIK3CA gene prior to randomization. 6. Participant has at least one measurable LyM lesion confirmed by BIRC assessment prior to randomization. 7. Participants must be able to ingest study drug (either in tablet form or as a drinkable suspension \[Groups 1 to 4\] or granules or as an oral suspension \[Group 5\]) as assessed within 7 days before study treatment start. Drug administration via feeding tubes is allowed.
Critères d'exclusion
1. Participant has a physician-confirmed and documented diagnosis of PROS at the time of informed consent. 2. Participant has a physician-confirmed and documented diagnosis of a Central Conducting Lymphatic Anomaly, General Lymphatic Anomaly, Gorham-Stout disease, Kaposiform lymphangiomatosis at the time of informed consent. 3. Participant has a known history of Stevens-Johnson syndrome, erythema multiforme, or toxic epidermal necrolysis at the time of informed consent. 4. Participant has an established diagnosis of type I diabetes mellitus or uncontrolled type II diabetes mellitus at the time of informed consent. 5. Participant had previous treatment with alpelisib and/or any other PI3K inhibitors with treatment duration longer than 2 weeks at the time of informed consent. Other inclusion/exclusion criteria may apply
Contacts
Les coordonnées de l'équipe de l'essai s'affichent sur demande.
Voir la fiche officielle de l'essai- Statut
- Recrutement en cours
- Phase
- Phase 2 · Phase 3
- Type d'étude
- Interventionnelle
- Pays
- Suisse, France, Allemagne, Italie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Tchéquie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni
- Promoteur
- Novartis Pharmaceuticals(Industrie)
- N° de protocole
- CBYL719P12201
- Pathologies
- Lymphatic Malformations
- Interventions
- Médicament
Traitements évalués
- Alpelisib
- Placebo
Lieux · 60
- Lausanne, SuisseNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Angers, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Bordeaux, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Bron, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Caen, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Dijon, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Lille, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Marseille, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
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- Paris, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
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- Toulouse, FranceNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
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- Freiburg im Breisgau, AllemagneNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Cologne, AllemagneNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
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- Bologna, ItalieNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
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- Torino, ItalieNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Naples, ItalieNovartis Investigative SiteRecrute dans ce centre
- Oakland, États-UnisUCSF Benioff Children s HospitalRecrute dans ce centre
- Orange, États-UnisChildrens Hospital of Orange CountyRecrute dans ce centre
- Palo Alto, États-UnisLucile Packard Childrens HospRecrute dans ce centre
- Washington D.C., États-UnisChildrens National Medical CenterRecrute dans ce centre
- Jacksonville, États-UnisNemours Childrens ClinicRecrute dans ce centre
- Boston, États-UnisChildrens Hosp Boston Dept of HemeRecrute dans ce centre
Au total, dans le monde, 60 des 61 centres listés au registre recrutent ; l'autre ne recrute pas actuellement.
Statut par centre selon le registre ClinicalTrials.gov (dernière mise à jour publiée : 9 octobre 2026).
Ce statut peut avoir changé et ne dit rien de votre éligibilité : avant toute démarche, vérifiez avec votre oncologue ou le centre.
+ 30 autres lieux
Autres identifiants
- 2023-504146-60-00 · autre registre
- 2023 · financement NIH
Voir aussi
Autres versions
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